La première thérapie génique pour soigner une maladie héréditaire serait en passe d’être approuvée aux États-Unis. Si Spark Therapeutics est seulement la deuxième entreprise à déposer une demande auprès de la Food and Drug Administration pour ce type de traitement, elle sera probablement la première à commercialiser une thérapie génique. Cette dernière, connue sous le nom de SPK-RPE65, cible des mutations de l’oeil provoquant souvent la cécité. À l’heure actuelle, il n’existe pas de traitement pour traiter ces troubles appelés dystrophies rétiniennes héréditaires.
(Visited 98 times, 1 visits today)
