Première édition de gènes in vivo

Brian Madeux vient de devenir une expérience vivante. Il est le premier humain à avoir officiellement bénéficier d’une édition de gènes in vivo, par la biais d’une intraveineuse contenant des extraits d’ADN et de quoi les insérer dans son propre matériel génétique. L’Associated Press rapporte que le traitement, développé par Sangamo Therapeutics, utilise une technique connue sous le nom de “doigts de zinc” pour couper l’ADN de Madeux et y insérer un gène correctif. Si tout se passe comme prévu, cela permettra à son corps de produire des enzymes qui contreront sa maladie au foie, le syndrome de Hunter. Sangamo a développé des traitements antérieurs, tels qu’un traitement contre le VIH, dans lequel les cellules sont récoltées, modifiées génétiquement et transfusées de nouveau au patient. Mais c’est la première fois que l’édition de gènes a réellement lieu dans le corps humain. Les scientifiques sont encore en train de travailler sur des essais qui introduiront l’outil d’édition de gènes CRISPR dans le corps.

La suite ici (Jamie Condlitte)

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