Les traitements génétiques ont maintenant guéri un certain nombre de patients atteints de cancer et de maladies rares. Si 2016 était l’année la plus prometteuse de la thérapie génique, 2017 s’est avéré encore meilleure.
1. Drépanocytose
En mars, des chercheurs ont annoncé qu’un adolescent français avait été guéri de la drépanocytose après avoir reçu une thérapie génique expérimentale mise au point par Bluebird Bio.
2. Tueurs du cancer
Cette année, la FDA a approuvé deux traitements novateurs, Kymriah et Yescarta, qui utilisent les cellules immunitaires d’un patient pour combattre les cancers rares. Certains patients se sont rétablis de façon remarquable et sont restés en rémission des mois ou des années plus tard.
3. Construire une nouvelle peau
Alors qu’une infection bactérienne menaçait sa vie, un garçon atteint d’un désordre dévastateur du tissu conjonctif appelé épidermolyse bulleuse, s’est fait créer une nouvelle peau par thérapie génique.
4. Restauration de la vue
En décembre, la FDA a approuvé la première thérapie génique pour une maladie héréditaire. Le traitement, appelé Luxturna, vise à corriger une mutation responsable d’une série de maladies rétiniennes qui rendent les gens progressivement aveugles.
5. Espoir pour l’hémophilie
BioMarin est une entreprise qui travaille sur une thérapie génique qui remplace le gène défectueux impliqué dans le type d’hémophilie le plus courant et qui guérit efficacement la maladie. En décembre, la société a publié les premiers résultats d’essais cliniques démontrant que neuf patients ayant reçu son traitement ont vu une augmentation substantielle des protéines de la coagulation sanguine absentes chez les personnes atteintes d’hémophilie.
