En moins de cinq ans, la technologie d’édition génétique CRISPR a révolutionné le visage de la biologie moderne. Depuis que sa capacité de trouver, enlever et remplacer le matériel génétique a été découverte pour la première fois en 2012, les scientifiques ont publié plus de 5 000 articles mentionnant CRISPR. Les chercheurs en biomédecine l’adoptent pour créer de meilleurs modèles des maladies. Et d’innombrables entreprises se sont lancées dans la commercialisation de nouveaux médicaments, thérapies, aliments, produits chimiques et matériaux basés sur la technologie, mais cette année, de nouveaux outils d’édition de gènes plus puissants encore ont commencé à faire leur apparition, promettant d’éclipser leur cousin de première génération.
Une approche consiste à muter l’enzyme Cas9 pour qu’elle puisse encore se lier à l’ADN, mais que ses ciseaux ne fonctionnent pas. D’autres protéines, comme celles qui activent l’expression des gènes, peuvent être combinées avec le Cas9 « paralysé », ce qui leur permet d’activer et de désactiver les gènes (parfois avec des signaux lumineux ou chimiques) sans altérer la séquence d’ADN. Ce type d' »édition épigénétique » pourrait être utilisé pour s’attaquer aux maladies qui résultent de pléthore de facteurs génétiques, par opposition aux troubles plus simples liés à une, qui convient mieux au classique CRISPR Cas9.
D’autres scientifiques de Harvard et du Broad Institute ont travaillé sur une adaptation encore plus audacieuse du système CRISPR : l’édition de paires de bases individuelles, une par une. Pour ce faire, ils ont dû concevoir une toute nouvelle enzyme, c’est-à-dire une enzyme qui ne se trouve pas dans la nature, qui pourrait chimiquement convertir un couple nucléotidique A-T en un couple G-C. C’est un petit changement qui pourrait avoir des conséquences énormes.
Malgré des décennies de progrès, il y a encore beaucoup de scientifiques qui ne comprennent pas comment les petites mutations de votre ADN peuvent causer des maladies humaines. C’est pourquoi les groupes de Harvard et du Broad, dirigés par lFeng Zhang, travaillent avec une nouvelle classe d’enzymes Cas qui ciblent l’ARN plutôt que l’ADN.
