En combinant les deux outils biologiques les plus puissants du 21e siècle, les scientifiques du Gladstone Institues ont modifié, pour la première fois, la façon dont le génome des cellules souches pluripotentes est « lu ». Pour cela ils ont développé une variante du système CRISPR-Cas 9 : CRISPi. Cette avancée technologique majeure pourrait permettre la création de modèles cellulaires de maladies génétiques. CRISPi améliore significativement le système CRISPR-Cas9 en permettant « d’éteindre » plus précisément et plus efficacement les gènes. CRISPi offre également la possibilité d’inverser les modifications effectuées et de soigneusement contrôler la quantité de gène supprimée. Les expérimentations ont montré que le gène ciblé était bien éteint dans plus de 95% des cellules créées via CRISPi comparé aux 60 à 70% de cellules synthétisées via CRISPR-Cas9. Enfin, CRISPi n’induit pas d’insertions ou de suppressions non désirées dans le génome des cellules.
CRISPi : cette forme modifiée de CRISPR contrôle l’expression des gènes au sein des cellules souches
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