Cela fait plus de trois ans que les autorités américaines ont autorisé le premier test sur l’Homme de traitements conçus grâce à CRISPR et plus de trois ans qu’elles attendent de savoir si la technique d’édition de gènes tant décriée peut être utilisée sans danger pour combattre des cancers difficiles à traiter. Aujourd’hui, des chercheurs de l’université de Pennsylvanie et de Stanford ont enfin dévoilé le premier rapport publié décrivant l’essai. Les résultats très attendus ont montré que la procédure est à la fois sûre et faisable ; les cellules de Crispr sont allées là où elles étaient censées aller et ont survécu plus longtemps que prévu. Elles n’ont guéri le cancer de personne, mais elles n’ont tué personne non plus, ce qui signifie que les résultats sont très prometteurs pour l’avenir des médicaments basés sur la technologie CRISPR.
L’essai était de petite taille (trois personnes seulement) et visait uniquement à évaluer l’innocuité de la technique.
L’année dernière, chaque patient cancéreux a ainsi reçu des perfusions d’environ 100 millions de ses propres cellules T, qui avaient été génétiquement modifiées dans un laboratoire de l’université de Pennsylvanie. Là, les chercheurs ont équipé les cellules de récepteurs de reconnaissance du cancer et ont utilisé CRISPR pour en faire des machines à tuer plus efficaces. Mais bien que les trois patients aient vu leur maladie se stabiliser au cours du traitement et que l’un d’entre eux ait vu la taille de sa tumeur diminuer, les cellules T étaient loin de leur permettre d’être guéries. L’une des patientes, une femme atteinte d’un myélome multiple, est morte en décembre, sept mois après avoir reçu le traitement. Les deux autres – une autre femme atteinte de myélome multiple et un homme atteint de sarcome (celui dont la tumeur a rétréci) – ont depuis vu leur cancer s’aggraver et reçoivent maintenant d’autres traitements.
Les deux autres patients seront régulièrement suivis pendant les 15 prochaines années afin d’évaluer ces risques à long terme. Il faudra peut-être attendre longtemps avant que le domaine de l’édition de gènes ne connaisse un succès définitif.
