L. Bardon . – Cela fait plus de trois ans que les autorités américaines ont autorisé le premier test sur l’Homme de traitements conçus grâce à CRISPR et plus de trois ans qu’elles attendent de savoir si la technique d’édition de gènes tant décriée peut être utilisée sans danger pour combattre des cancers difficiles à traiter. Début d’année, des chercheurs de l’université de Pennsylvanie et de Stanford ont enfin dévoilé le premier rapport publié décrivant l’essai. Les résultats très attendus ont montré que la procédure est à la fois sûre et faisable ; les cellules de Crispr sont allées là où elles étaient censées aller et ont survécu plus longtemps que prévu. Elles n’ont guéri le cancer de personne, mais elles n’ont tué personne non plus, ce qui signifie que les résultats sont très prometteurs pour l’avenir des médicaments basés sur la technologie CRISPR.
Des liposomes activés par la lumière pourraient aider à administrer la thérapie génique CRISPR – et la méthode pourrait s’avérer plus sûre et plus directe que les méthodes actuelles. Une équipe multi-institutionnelle composée d’ingénieurs biomédicaux et de scientifiques de l’UNSW Sydney a découvert que les liposomes – couramment utilisés en pharmacologie pour encapsuler des médicaments ou des gènes – peuvent être déclenchés par la lumière pour libérer la charge utile dans un site spécifique du corps. L’équipe, qui a présenté ses conclusions dans ACS Applied Materials and Interfaces, a présenté ses résultats dans des lignées cellulaires et des modèles animaux. Mais d’autres recherches sont nécessaires pour tester et confirmer cette méthode chez l’homme.
Jusqu’à présent, la technologie de thérapie génique CRISPR, qui utilise un guide ARN pour rechercher des séquences de gènes défectueuses et une protéine Cas9 pour la couper ou la remplacer par des versions saines, utilisait des virus chargés de molécules CRISPR qui se déplacent ensuite dans le corps pour trouver les cellules ciblées. Si la technologie s’est avérée révolutionnaire, l’utilisation de virus comme vecteur de diffusion est loin d’être idéale en raison du risque de réaction immunitaire négative et de toxicité.
La suite ici (Original story from UNSW Sydney)
