Vous avez probablement entendu parler du scalpel moléculaire CRISPR-Cas9, qui permet d’éditer ou supprimer des gènes. Des scientifiques ont récemment développé une version plus précise de l’outil d’édition d’ADN. Cette dernière peut réparer des segments plus petits du génome d’une personne. Dans deux études publiées il y a quelques jours, l’une dans Nature et l’autre dans Science, des chercheurs du Broad Institute du MIT et de Harvard décrivent une nouvelle façon d’éditer l’ADN et l’ARN, appelée édition de base.
Les mutations ponctuelles représentent plus de 32 000 des 50 000 changements du génome humain connus pour être associés à des maladies. Dans l’étude Nature, des chercheurs dirigés par David Liu, professeur de chimie à Harvard et membre du Broad Institute, ont pu transformer une lettre de l’ADN A en G. Pourquoi c’est important ? Parce que ce changement concernerait environ la moitié des 32 000 mutations ponctuelles connues à l’origine de maladies. Pour ce faire, ils ont modifié CRISPR pour cibler une seule base de l’ADN. Grâce à CRISPR 2.0, ils ont été en mesure de réarranger les atomes dans un A de sorte qu’il ressemble à un G, trompant ainsi les cellules en fixant l’autre brin d’ADN pour compléter la conversion. En conséquence, une paire de bases A-T est devenue une paire G-C. La technique permet aux chercheurs de modifier directement les erreurs dans le code génétique au lieu de couper et de remplacer des morceaux entiers d’ADN.