Un comité européen approuve la 1ère thérapie génique au monde pour les enfants

A vector, which is used to transport the healthy gene into the patient's cells, is seen in this undated handout image provided by GlaxoSmithKline on April 1, 2016. REUTERS/Grant Thompson/GSK/Handout via Reuters

Un important comité médical européen vient d’approuver la première thérapie génique au monde pour les enfants. Des scientifiques italiens de l’entreprise pharmaceutique GlaxoSmithKline ont mis au point une thérapie appelée Strimvelis, conçue pour soigner les enfants souffrant d’une maladie débilitante et potentiellement mortelle, l’ADA-SCID. En Europe, approximativement 15 enfants naissent chaque année avec ce trouble génétique. La maladie empêche leur corps de créer un type spécifique de globules blancs. Elle est souvent appelée syndrome du bébé bulle.

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