Selon GlaxoSmithKline, un enfant est devenu le deuxième individu à recevoir une thérapie génique commerciale. Le traitement, nommé Strimvelis, constitue un remède direct contre une déficience immunitaire rare et héréditaire. Si la thérapie génique a été largement explorée au travers d’études médicales expérimentales, son potentiel commercial reste à démontrer. L’avenir commercial de Strimvelis est scruté de près à mesure que de nouvelles thérapies géniques sont peu à peu commercialisées. Les thérapies géniques sont bien plus complexes que les pilules habituelles, et les maladies qu’elles traitent affectent peu de personnes. Les prix élevés ont soulevé des questions autour de l’accès aux patient qui en ont besoin. Strimvelis, utilisé pour traiter une déficience immunitaire très rare, coûte 594 000€, ce qui en fait l’un des médicaments les plus chers au monde.
