La thérapie génique passe rapidement du stade de simple expérimentation à celui de réalité médicale. Si des premiers traitements prometteurs contre le cancer et les maladies rares comment à émerger, les scientifiques craignent maintenant que la technologie soit si complexe que les patients n’en bénéficient pas aussi rapidement qu’ils le devraient en raison d’une pénurie de techniciens qualifiés et d’installations appropriées. Les thérapies géniques présentant le plus de réussite aujourd’hui, celles qui nécessitent la modification des cellules sanguines en dehors du corps, ne sont accessibles que par une douzaine de centres de recherche à New York, Seattle, Milan et Paris. La semaine dernière, des scientifiques français travaillant avec la société américaine de biotechnologie BlueBird Bio ont dévoilé comment ils avaient remplacé, chez un garçon, le gène à l’origine de la drépanocytose. Si la technique appliquée est un succès, est-elle applicable de façon massive pour autant ? La plupart des cas de drépanocytose (57% des 300 000 nouveaux cas apparaissant chaque année) se trouvent au Nigeria, en République démocratique du Congo ou en Inde.
En octobre dernier, Adair a justement présenté une nouvelle technologie qui pourrait démocratiser l’accès à la thérapie génique. En modifiant un appareil de traitement cellulaire vendu par Miltenyi, elle est parvenue à automatiser le processus mis en œuvre pour préparer des cellules sanguines utilisées dans le cadre d’une thérapie génique actuellement testée contre le VIH. Adair a surnommé son laboratoire mobile “thérapie génique en boîte”. L’intérêt autour des dispositifs portables de thérapie génique grandit à mesure que de nouveaux de traitements contre le cancer apparaissent. C’est le cas de CAR-T qui reprogramme l’ADN des “sentinelles” du système immunitaire, appelées cellules T, qui attaquent les tumeurs.
Selon le fabricant allemand Miltenyi, son instrument, Prodigy, peut déjà largement automatiser la production de CAR-T. Il est actuellement testé par quelques compagnies. Le dispositif pèse 75 kg. Il ressemble à une machine de l’usine de Willy Wonka : vitres pastel brillantes, cadrans soigneusement placés, tubes jetables couvrant sa surface… A une grande différence prêt : il ne s’agit pas de chocolat. Les cellules d’un patient se déplacent le long des tubes, se mélangent avec des produits chimiques qui les stimulent et, finalement, sont “chargées” par un virus porteur de l’ADN utilisé pour modifier leur code génétique. Le dispositif coûte environ 150 000 $ tandis que le kit de fournitures pour traiter les cellules d’un patient coûte 12 000 $ de plus.
