Des centaines de thérapies géniques sont actuellement en cours de développement. Et beaucoup aspirent à devenir un remède aux 5000 maladies orphelines causées par quelques erreurs sur un seul gène. Un tel traitement est en cours d’approbation en Europe. Strimvelis soigne une maladie orpheline à l’origine d’une déficience immunitaire. Les nouveaux nés qui en sont atteints naissent quasiment sans aucune défense contre les virus, les bactéries… Ils sont des enfants bulles. La thérapie génique mise au point a déjà été testée sur 18 enfants, les premiers il y a 15 ans. Et ils sont toujours vivants. Le 1er avril un groupe de consultants européens a donc recommandé que Strimvelis soit autorisé à la commercialisation. Si l’autorisation était entérinée, le traitement pourrait alors être vendu parmi les 27 pays européen. En parallèle, GSK prévoit d’obtenir l’année prochaine l’autorisation aux Etats-Unis. GSK serait en passe d’être le premier géant de l’industrie pharmaceutique à commercialiser une thérapie génique. En cas de succès, ce type de thérapie pourrait nous faire entrer dans une nouvelle ère ; l’ère de l’ingénierie du vivant et de la médecine de précision par opposition aux traitements médicamenteux à vie.
1 commentaire