L. Bardon . – Jusqu’à présent, la technologie de thérapie génique CRISPR, qui utilise un guide ARN pour rechercher des séquences de gènes défectueuses et une protéine Cas9 pour la couper ou la remplacer par des versions saines, utilisait des virus chargés de molécules CRISPR qui se déplacent ensuite dans le corps pour trouver les cellules ciblées. Si la technologie s’est avérée révolutionnaire, l’utilisation de virus comme vecteur de diffusion est loin d’être idéale en raison du risque de réaction immunitaire négative et de toxicité. Des liposomes activés par la lumière pourraient aider à administrer la thérapie génique CRISPR – et la méthode pourrait s’avérer plus sûre et plus directe que les méthodes actuelles.
Le 8 avril dernier, à Dayton, dans l’Ohio, M. Landsman et sa famille ont emmené leur garçon le plus âgé, Benny, à l’hôpital. Pendant plusieurs heures, des neurochirurgiens ont percé des trous dans son crâne et lui ont injecté des milliards de particules virales portant la version “correcte” d’un gène qui manque à son organisme. L’intervention a marqué le point culminant d’une quête de quatre ans de la famille Landsman, qui vit à Brooklyn, dans l’État de New York, pour obtenir une thérapie génique qui, selon eux, est le seul espoir de sauver leurs enfants.
Les progrès impressionnants réalisés dans le domaine du séquençage du génome, de l’édition des gènes et de la modification des gènes signifient qu’en théorie, des milliers de maladies génétiques rares pourraient être traitées. Mais comme les entreprises semblent ne pas s’en saisir suffisamment vite, des parents considèrent être obligés de se lancer dans des quêtes à la recherche de plusieurs millions de dollars pour financer des traitements expérimentaux. Pour ajouter au dilemme éthique, dans certains cas, les parents désignent leurs propres enfants comme les premiers bénéficiaires. L’essai à Dayton, par exemple, donne la priorité aux enfants dont les familles ont pu réunir des fonds pour financer l’expérience, dont les coûts s’élèvent à ce jour à près de 6 millions de dollars.
Il existe désormais une demi-douzaine d’exemples de traitements de thérapie génique financés par des familles désireuses de soigner leurs propres enfants. Les scientifiques ont même commencé à développer des médicaments hyper-personnalisés, adaptés à chaque enfant souffrant de problèmes génétiques uniques. Ces efforts désespérés demandent aux parents de surmonter des obstacles presque impossibles. Ils doivent devenir des experts en développement de médicaments, réunir des millions et convaincre inlassablement les scientifiques. Peu de gens y parviennent.
Quelles sont les chances que la thérapie fonctionne ? Les techniques d’édition de gènes ont déjà connu des succès notables, en guérissant des enfants nés sans système immunitaire ou en prévenant des maladies du cerveau. Depuis 2017, un petit nombre de thérapies géniques ont également été autorisées à la vente aux États-Unis, à des prix pouvant atteindre jusqu’à 2,1 millions de dollars par enfant. Ces prix records ont bien sûr attisé l’intérêt des sociétés de biotechnologie spécialisées.
La suite ici (Antonio Regalado)
